Секция за медицински специалисти

Регистър на болест на Помпе

Разширяване на знанията за болестта на Помпе

Регистърът на болестта на Помпе, спонсориран от Sanofi Genzyme, е световен ресурс, посветен на подобряване на разбирането за клиничната вариабилност, и вариабилността в прогресията на болестта на Помпе.

Регистърът на болест на Помпе работи с лекари за събиране на данни за резултати при пациенти от рутинната клинична практика, с цел осигуряване на ресурс за медицинската общност:

  • Насърчаване на сътрудничеството и споделяне на опит между колеги
  • Подпомагане на клиничната практика, чрез медицина, базирана на доказателства.
  • Разработване на планове за индивидуализирани грижи въз основа на сравняване на основни характеристики между сходни пациенти.
  • Улеснено публикуване на значими научни материали.

Цели на Регистъра на болестта на Помпе

Регистърът на болестта на Помпе представлява непрекъсната, обсервационна база данни, която проследява естественото протичане и резултатите при пациенти с болестта на Помпе. Регистърът допуска включването на всички пациенти с болестта на Помпе, независимо от терапевтичния им статус, като всички лекари, контролиращи пациенти с болестта на Помпе се насърчават да участват в Регистъра на болестта на Помпе.

Регистърът на болестта на Помпе представлява хранилище, което дава възможност за обмен на информация и събиране на данни с цел улесняване на вземането на клинични решения и съобщаването на данни, като същевременно служи като средство за съвместни проучвания.

Основните цели на Регистъра на болестта на Помпе са:

  • да повиши разбирането за клиничната вариабилност, и вариабилността в прогресията на болестта на Помпе; да спомогне за идентифицирането на ключовите прояви на болестта и вникване в тяхната естествена история.
  • да помогне на медицинската общност в областта на болестта на Помпе в разработването на препоръки за мониторинг на пациентите и съобщаването на крайните резултати при пациентите, което да допринесе за оптимизиране на грижите за пациентите.
  • да охарактеризира и опише популацията с болестта на Помпе като цяло.
  • да оцени дългосрочната ефективност и безопасност на съществуващите терапевтични възможности и поддържащи мерки, включително ензим-заместваща терапия (ЕЗТ).

Роля на участващите лекари

Участващите лекари трябва редовно да подават данни за участващи пациенти. Препоръчително е данните към Регистъра на болестта на Помпе да се подават съобразно Препоръчителния график за оценка, част от Протокола на Регистъра. Персоналът на Регистъра на болестта на Помпе е на разположение при необходимост от помощ за всякакви въпроси, свързани със събирането на данни.

Ползи от участието

Регистърът на болестта на Помпе има няколко информативни функции, които предлагат уникални ползи за участващите лекари. Приносът на лекарите с пациентски данни в базата данни на Регистъра е от полза за всички останали участници в Регистъра, тъй като данните се обединяват с цел изучаване на тенденции или отговор на конкретни въпроси. Участващите лекари се насърчават да подават молби за конкретна информация от базата данни, за да се улесни контрола на пациенти с болестта на Помпе. Регистърът позволява на лекарите да:

  • изискват индивидуализирани доклади за пациенти и информативни клинични обобщения, които да спомогнат за проследяването на статуса на болестта на техните пациенти.
  • разполагат с хранилище за обмен на събраните клинични данни сред лекарите с цел улеснено вземане на клинични решения.
  • имат достъп до информация за актуалните указания за лечение и практически модели.

Чрез Регистъра на болестта на Помпе, общността с това заболяване има достъп до важна информация за това състояние, което засяга малка група пациенти. Така указанията за контрол и публикациите на Регистъра може да допринесат за ранното диагностициране и интервенция.

Налични доклади

Съществуват няколко специфични за Регистъра доклади, достъпни за участващите лекари. Тези доклади осигуряват важни клинични резюмета на отделните пациенти, както и аналитични обобщения на общата популация в Регистъра.

 

Моля, посетете www.pomperegistry.com за повече информация.

Поверителност

Поверителността и анонимността на пациента са от първостепенно значение за Регистъра на болест на Помпе. Регистърът отговаря на приложимите национални правила за защита на личните данни и други национални и местни закони, отнасящи се до медицинската информация. Цялата информация за пациенти и лекари, предоставена на Регистъра се третира като поверителна:

  • Пациентите се идентифицират единствено по идентификационен номер в Регистъра
  • Пациентите трябва да разрешат подаването на техни лични данни към Регистъра
  • Не се извършват сравнения от типа „site-to-site”